Celowanie w APOC3 w zespole rodzinnej chylomikronemii

Zespół rodzinnej chylomikronemii jest chorobą genetyczną charakteryzującą się ciężką hipertriglicerydemią i nawracającym zapaleniem trzustki z powodu niedoboru lipazy lipoproteinowej (LPL). Obecnie nie ma skutecznych terapii, z wyjątkiem ekstremalnych ograniczeń w spożywaniu tłuszczu spożywczego. Wiadomo, że apolipoproteina C-III (APOC3) hamuje LPL, chociaż istnieją również dowody na to, że APOC3 zwiększa poziom triglicerydów w osoczu za pośrednictwem mechanizmu niezależnego od LPL. Podano inhibitor matrycowego RNA APOC3 (mRNA), zwany ISIS 304801, w cel...